Одобрение нового препарата для лечения рака поджелудочной железы
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США одобрила новый препарат для лечения наиболее распространённой формы рака поджелудочной железы, открыв пациентам в стране более эффективный вариант терапии при одном из самых смертоносных онкологических заболеваний. Регулятор ускорил рассмотрение и выдал разрешение на применение первой в своём роде таблетки под торговым названием Rasonque (действующее вещество — дараксонразиб), которая блокирует мутировавший белок, стимулирующий рост опухолей более чем в 90% случаев рака поджелудочной железы.
Данная терапевтическая стратегия долгое время считалась недостижимой: мутации в семействе генов Ras, в частности в подтипе Kras, играют ключевую роль в бесконтрольном делении клеток, но их структура затрудняла создание лекарств, способных надёжно связаться с изменёнными белками. Препарат компании Revolution Medicines действует как своего рода молекулярный «клей», связывающийся сразу с несколькими подтипами Kras, что позволило эффективно блокировать драйвер опухолевого роста.
Клиническое исследование, финансируемое разработчиком, включало 500 пациентов с метастатическим заболеванием, чьи опухоли перестали отвечать на предыдущие линии терапии. Участники были случайным образом распределены на прием экспериментального препарата или продолжение химиотерапии. Медиана выживаемости пациентов, получавших дараксонразиб, составила 13,2 месяца по сравнению с 6,7 месяца у тех, кто получал химиотерапию; при этом у пациентов на новой терапии отмечалось меньше тяжёлых побочных эффектов.
Рак поджелудочной железы остаётся одним из наиболее летальных онкологических заболеваний в значительной степени потому, что его трудно обнаружить до момента, когда опухоль начнёт метастазировать в другие органы. Ежегодно фиксируется большое число новых случаев и смертей от этого заболевания, а пятилетняя общая выживаемость остаётся низкой.
Одобренный препарат привлёк общественное внимание после того, как один из известных пациентов публично рассказал о снижении болевого синдрома во время приёма лекарства; это привело к всплеску интереса и к тому, что до официального одобрения регулятор разрешил расширенный доступ к лекарству для пациентов, соответствовавших определённым критериям.
Представители FDA отмечают, что одобрили препарат более чем за полгода до намеченного срока, подчеркнув важность ускорения доступа к новым эффективным терапевтическим средствам. Действующий руководитель агентства заявил, что первоочередная задача регулятора — как можно быстрее доводить до пациентов решения, которые способны изменить прогноз болезни.
Онкологи, лечащие рак поджелудочной железы, выразили осторожный оптимизм: одобрение дараксонразиба может открыть дорогу к появлению новых вариантов лечения, тем более что в разработке находится множество экспериментальных препаратов против этой опухоли. Производитель препарата, компания Revolution Medicines из Редвуд-Сити, Калифорния, планирует продолжать исследования своей технологии и в других типах рака, включая рак лёгкого, где мутации Kras также играют значимую роль.